융·복합 바이오 신약! 세포유전자치료제

차세대 의료 패러다임, 첨단바이오의약품

기존의 항암치료에 비해 표적 정확성이 높아

[객원에디터2기|오재원기자] 차세대 새로운 의료 패러다임으로 주목받는 세포 유전자치료제는 살아있는 세포에 치료효과가 있는 유전물질을 넣은 후 환자에 주입하는 ex vivo (생체외) 치료제로 특히 암치료 분야에서 각광받고 있다.  

식품의약품 안전처에서 정의하는 세포치료제란 ‘살아있는 자가, 동종, 이종 세포를 체외에서 배양·증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작하여 제조하는 의약품’이다. 

또한 유전자치료제란 ‘유전물질 발현에 영향을 주기 위하여 투여하는 유전물질’ 또는 ‘유전물질이 변형되거나 도입된 세포’ 중 어느 하나를 포함한 의약품으로 결핍 및 결함 유전자가 교정되도록 하여 질병을 치료하는 치료제이다. 

전 세계적으로 세포 유전자치료제의 개발이 앞다투어 진행되고 있으며, 3세대 CAR-T 면역항암제를 중심으로 급속도로 성장하고 있다. 2017년 전 세계 최초로 FDA의 허가를 받은 노바티스(Novartis)의 킴리아(Kymriah)는 급성 림프구성 백혈병 치료제로써 올해 3월에는 국내에서도 승인되어 우리나라의 1호 첨단 바이오의약품이 되었다.

킴리아의 뒤를 이어 두 번째로 FDA 허가를 취득한 카이트파마(Kite Pharma)의 예스카타(Yescata)는 만성림프구성 백혈병과 같은 혈액암 치료제이다. 

킴리아와 예스카타는 환자 자신들로부터 채취한 T세포를 모아 유전적 변형을 가해 암과 싸우는 유전자를 내포하도록 하는 새로운 면역세포 치료제라는 공통점을 갖고 있다. 

그 외에도 주노테라퓨틱스(Juno Therapeutics)의 암 치료용 세포 면역치료제, 리뉴런(ReNeuron)의 망막색소변성증 치료제, 국내 기업인 녹십자랩셀의 CAR-NK 치료제 및 바이젠셀의 혈액암 면역항암제 등이 활발히 임상시험을 진행 중이다. 

세포 유전자치료제가 암 치료 분야에서 더욱 각광받는 이유는 기존의 항암치료에 비해 표적 정확성이 높기 때문이다. 전 세계적인 암 발병률의 증가는 이러한 기대를 더욱 높이고 있으며, 이를 반증하듯 세포 유전자치료제와 같은 첨단 의약품 임상시험은 2015년 486건에서 2018년 1,028건으로 2배 이상 급증했다.

‘바이오인더스트리-글로벌 세포 및 유전자치료제 시장 현황 및 전망 (생명공학정책연구센터, 2019.10)’에 따르면 현재 글로벌 세포 및 유전자치료제 시장은 2018년 기준으로 10.7억 달러(약 1.2조 원) 규모를 형성하고 있으며, 향후 연평균 41.2%로 성장하여 2025년에는 119.6억 달러(약 13.9조 원) 규모로 확대될 것으로 전망되고 있다. 국내 세포 및 유전자치료제 시장은 2018년 6,510만 달러(약 765억 원)에서 2025년에는 7.2억 달러(약 8466억 원) 규모로, 연평균 41%의 성장세가 전망된다. 

이러한 잠재적 발전 가능성 이면의 저해요인도 간과할 수는 없다. 세포치료제는 많은 양의 세포 확보가 가능하지만 분화능이 제한적이고 줄기세포치료제는 다양한 장점에도 불구하고 어쩔 수 없는 윤리적 문제가 제기될 수 있다. 유전자 치료제도 안전성 및 전달 효율 등에 있어 아직은 우려가 되는 것이 사실이며, 신뢰도 높은 벡터(vector)에 대한 수요 증가로 인해 관련 벡터 생산 확보가 어려운 현실적인 문제가 있다. 또한, 세포 및 유전자치료제는 맞춤 약물이기 때문에 높은 가격으로 책정될 수밖에 없다. 

이러한 저해요인들이 간단히 해결될 수 있는 것은 아니지만, 단점은 극복하고, 장점은 강화한 혁신 치료제로써의 세포 유전자치료제는 난치성 질환으로 고통받고 있는 많은 환자들의 삶의 질 향상에 크게 기여할 것이다.